Door Llewellyn King, 15 december 2012
Washington – Voor ongeveer een miljoen Amerikanen, zal donderdag een baanbrekende dag zijn. Dat is namelijk de dag wanneer een aantal van hen voor de Food en Drug Administration mogen verschijnen met het verzoek voor de goedkeuring van een krachtig en omstreden geneesmiddel, een zogenaamd ‘Lazarus’ medicijn.
Het geneesmiddel, dat voor het eerst werd gesynthetiseerd in de jaren ’70 door Hemispherx Biopharma, Inc. uit Philadelphia, is Rintatolimod (merknaam Ampligen ®), het wordt gebruikt om het chronisch vermoeidheidssyndroom, ook bekend als myalgische encefalomyelitis, te behandelen. Het is een grimmige maar weinig begrepen ziekte van het immuunsysteem, die resulteert in instorting, pijn, verwarring en gevoeligheid voor licht en geluid.
Patiënten en hun artsen willen het geneesmiddel, maar men is bezorgd dat de FDA de omvang van de klinische studies en de beschreven bijwerkingen als onvoldoende zullen beoordelen – zoals in het verleden gebeurde – en dus het geneesmiddel zullen weigeren.
Er wordt verwacht dat de FDA begin volgend jaar uitspraak doet.
De allerzieksten onder de patiënten ,die meestal bedlegerig zijn en waarvan sommigen zo ziek zijn dat ze 18u per dag in een donkere kamer moeten liggen, hebben hun hoop gevestigd op een geneesmiddel dat hen in staat zal stellen om terug uit hun ziekbed te komen, vandaar de benaming Lazarus (nvdr aangewezen op Gods barmhartigheid).
Dr. Andreas Kogelnik, die het Open Medicine Institute in Mountain View in Californië leidt, schat de kansen voor een FDA goedkeuring voor Ampligen op net 50 procent. Hoewel hij duimt dat het geneesmiddel goedgekeurd wordt, zegt hij dat de FDA meer gegevens kan vragen over de neveneffecten. Dat is in het verleden al eens gebeurd, de FDA was toen niet tevreden met de ingediende aanvragen (voor toelating van het geneesmiddel).
Dr. Daniel Peterson, die al sinds 1984 ME/CVS behandelt in Incline Village in Nevada, zei onlangs dat hij denkt dat minder dan 100 mensen in totaal op een gegeven tijdstip, hetzij via studies of via ‘compassionate waivers’ (toediening van vaak nog experimentele medicatie op compassionele gronden meestal zonder dat de patiënt daarvoor hoeft te betalen) Ampligen toegediend hebben gekregen.
Het geneesmiddel is slechts in een paar staten beschikbaar, vooral in New York en Nevada. Het is erg duur (ongeveer 25.000$ voor een behandelingskuur) en het moet intraveneus toegediend worden – een lang en traag proces, op regelmatige tijdstippen.
Volgens Kogelnik, reageren sommige patiënten slecht vanaf het eerste begin (van de toediening), terwijl anderen vrijwel onmiddellijk substantiële verbetering tonen.
Mary Schweitzer, ME/CVS patiënt, zei dat ze alleen kan lopen wanneer ze Ampligen krijgt. Ze reist regelmatig van haar thuis in Delaware naar New York, waar Dr. Derek Enlander, die zich specialiseert in ME/CVS, en een groot voorstander is van een Ampligen behandeling.
Zelfs toegewijde voorstanders van Ampligen prijzen het niet als een remedie aan maar als een behandeling die hen helpt om weer wat mobieler te zijn en iets meer in de richting te komen van een normaal leven.
Anita Patton, die in Nevada leeft, zei in een voorbereide getuigenis voor de FDA: “Ampligen verhoogde mijn vermogen om virussen te elimineren. Ik was eerder niet in staat om een trap op te komen, en kan nu 19 minuten op de loopband trainen.
“De vreugde die zelfs een kleine verbetering kan geven aan een persoon, om in staat te zijn wat huishoudelijke taken te doen of uit het huis te gaan en mijn lichaam gebruiken om wandelingetjes te maken, is iets wat veel patiënten niet hebben. De levenskwaliteit van een patiënt met deze verschrikkelijke ziekte is zo problematisch dat je niet voor jezelf kan zorgen, je ernstige pijn moet verdragen in spieren en zenuwen, dat je te uitgeput bent om zelfs een douche te nemen of mijn armen opheffen om mijn haar te doen.”
“Het lijden is immens. Veel patiënten moeten 18u per dag in bed liggen, zoals ik dat ook moest vóór Ampligen, waarbij ik zorg nodig had en geen eigen leven kon leiden. Veel patiënten hebben alle vrienden en familie verloren.”
Wanneer patiëntenactivisten zich laten horen in verschillende hoorzittingen met de overheid, wordt er pijnlijk langs elkaar gesproken, lijkt me. De zieken vertellen triestige verhalen over het leed, over het verlies van zowel liefde als gezondheid, terwijl de ambtenaren abstract praten over patiëntenaantallen, internationale ziekte definities, toewijzing van middelen, en eerder zelfingenomen voorkomen in plaats van geschokt te zijn over het leed van de patiënten die voor hen verschijnen.
De patiënten doen een beroep op de overheid voor erkenning, maar de overheid verandert hen in een statistiek.
Llewellyn King is de uitvoerend producent en gastheer van “White House Chronicle” op BPS. Email: lking(at)kingpublishing.com.
© Vertaling Poppetje, Sperwer & Zuiderzon van “FDA to rule on ‘Lazarus’ drug” (Llewellyn King StamfordAdvocate.com, 15 december 2012, en White House Chronicle, 16 december 2012)
Meer info over de meeting op de kalender
De meeting vindt plaats op 20 december 2012.
De beslissing valt normaliter op 2 februari 2013.
