Bron:

| 2404 x gelezen

Hemispherx Biopharma ontvangt een Complete Response Letter van de FDA over de Ampligen® New Drug Application voor ME/CVS. Hemispherx zal streven naar een End-of-Review Conferentie met de FDA.

February 04, 2013 19:35 | Bron: Hemispherx Biopharma, Inc.

Philadelphia, 4 februari 2013 (GlobeNewswire) – Hemispherx Biopharma, Inc. heeft aangekondigd dat het een Complete Response Letter (brief) van de US Food and Drug Administration (FDA) ontvangen heeft waarin geen goedkeuring gegeven wordt voor het geneesmiddel Ampligen® voor het chronisch vermoeidheidssyndroom (ME/CVS). De FDA is van mening dat Hemispherx op zijn minst nog een extra klinische studie moet uitvoeren, verschillende non-klinische studies met goed resultaat moet afronden en nog een aantal data-analyses moet uitvoeren.

In deze Complete Response Letter, vermeldt de FDA de redenen voor deze actie en doet aanbevelingen om enkele van deze resterende problemen aan te pakken. Het Agentschap stelde dat de aangeleverde gegevens geen substantieel bewijs voor de werkzaamheid van Ampligen® aantonen voor de behandeling van ME/CVS en dat de gegevens niet voldoende informatie geven om te bepalen of het geneesmiddel veilig is voor het gebruik bij ME/CVS omwille van de beperkte omvang van de veiligheidsgegevens en meerdere discrepanties binnen de verstrekte gegevens.

In de twee klinische studies die de basis vormen voor de goedkeuring van Ampligen®, is Hemispherx van mening dat aan de primaire efficacy (doeltreffendheid) uitkomsten m.b.t. de werkzaamheid voldaan is en dat ze statistisch significante verbetering aantoonden (i.e. met een p-waarde van 0.05 of minder). De FDA en Hemispherx gaan akkoord dat in klinische studie AMP-502, het primaire doel bereikt werd (p=0.02). In klinische studie AMP-516 resulteerde de analyse van de FDA in een p-waarde van 0.10, terwijl de berekening van Hemispherx resulteerde in een p-waarde van <0.05, en toch blijkt uit beide analyses dat de patiënten op Ampligen® verbeterden ten opzichte van een placebo. T.a.v. het punt van veiligheid heeft Hemispherx gegevens aangeleverd van 845 patiënten die Ampligen® ontvangen hebben, inclusief 589 patiënten die aan een ernstige vorm van ME/CVS lijden en 200 ME/CVS-patiënten die Ampigen® minstens een jaar of langer gekregen hebben. Het bedrijf is van mening dat deze gegevens voldoende zijn om het veiligheidsprofiel van Ampligen® te bepalen. Op de FDA Adviescomité vergadering van 20 december 2012, stemden 8 van de 13 Adviescomité leden ‘ja’ op de vraag “Is het veiligheidsprofiel van Ampligen® voldoende voor de goedkeuring voor de behandeling van ME/CVS?”

Hemispherx is van plan een end-of-review conferentie met de FDA aan te vragen als aanloop naar het indienen van een formeel beroep bij de Office of New Drugs in de FDA’s Center for Drug and Evaluation and Research (het Bureau voor Nieuwe Geneesmiddelen in het FDA Centrum voor Geneesmiddelen, Evaluatie en Onderzoek) aangaande de beslissing van het agentschap. Het doel van de conferentie is een herziening van de kritiekpunten in de brief van de FDA evenals om (ter ondersteuning van de onderzoeksdata) ervaringen van artsen en patiënten die de voordelen gezien hebben van Ampligen® te bespreken.

Hemispherx is er zich bewust van geworden dat een prominent ME/CVS belangenbehartiger en langdurig ME/CVS-patiënt, die al op Ampligen® staat sinds 1999 door een IND behandeling (Investigational New Drug; i.e. een regel om veelbelovende nieuwe geneesmiddelen zo vroeg als mogelijk beschikbaar te maken voor wanhopig zieke patiënten), een hongerstaking begonnen is op 20 januari 2013 om de FDA goedkeuring te vragen voor Ampligen®. Hemispherx begrijpt de frustratie dat er nog steeds geen FDA-goedgekeurde behandelingen voor ME/CVS zijn en de vrees dat patiënten toegang tot Ampligen® zullen verliezen. Uit bezorgdheid voor de gezondheid van de ME/CVS-gemeenschap, heeft Hemispherx gevraagd om elke hongerstaking stop te zetten en stelt voor dat patiënten deelnemen aan het samenwerkingsverband tussen de FDA, Hemispherx, ME/CVS-artsen en patiënten belangenbehartigers om een oplossing te vinden voor deze belangrijke onbeantwoorde medische behoefte .

In het verleden heeft de FDA blijk gegeven van grote bereidheid om samen te werken met de betrokkenen om oplossingen te vinden voor ernstige en levensbedreigende aandoeningen. Dr. Margaret Hamburg, Commissaris van de FDA heeft eerder verklaard dat “de FDA een belangrijke rol speelt in het vormgeven van de toekomst van medische doorbraken door betrokkenen samen te brengen om problemen te identificeren en te overwinnen.” Hemispherx hoopt dat de FDA de Ampligen® end-of-review conferentie als een kans zal zien om de patiënten belangenbehartigers, artsen en onderzoekers te betrekken in een gezamenlijke inspanning om iets te doen voor deze patiënten op korte termijn, met inbegrip van een verdere evaluatie van hoe de nieuwe wetgeving, zoals het onlangs aangenomen “FDASIA” statuut (FDA Safety and Innovation Act), een rol kan hebben in het vinden van een oplossing. De standpunten van een internationaal erkend onderzoeker/arts Dr. Nancy Klimas, die meer dan 20 jaar ervaring heeft in de evaluatie en behandeling van ME/CVS-patiënten, zijn te vinden op http://www.sciencedaily.com/releases/2013/01/130124183448.htm.

 

DISCLOSURE NOTICE: The information in this press release and the article referenced therein includes certain “forward-looking” statements (explained below), including statements about the remaining steps, including the aforementioned end-of-review conference and appeals process, which the FDA may require and Hemispherx may take in further seeking FDA approval of the Ampligen® NDA for the treatment of Chronic Fatigue Syndrome. The final results of these and other ongoing activities could vary materially from Hemispherx’s expectations and could adversely affect the chances for approval of the Ampligen® NDA.  Any failure to satisfy the FDA’s requirements could significantly delay, or preclude outright, approval of the Ampligen® NDA. 

About Hemispherx Biopharma

Hemispherx Biopharma, Inc. is an advanced specialty pharmaceutical company engaged in the manufacture and clinical development of new drug entities for treatment of seriously debilitating disorders. Hemispherx’s flagship products include Alferon N Injection® (FDA approved for a category of sexually transmitted diseases) and the experimental therapeutics Ampligen® and Alferon® LDO. Because both Ampligen® and Alferon® LDO are experimental in nature, they are not designated safe and effective by a regulatory authority for general use and are legally available only through clinical trials with the referenced disorders. Ampligen® is an experimental RNA nucleic acid being developed for globally important debilitating diseases and disorders of the immune system including Chronic Fatigue Syndrome. Hemispherx’s platform technology includes components for potential treatment of various severely debilitating and life threatening diseases. Hemispherx has patents comprising its core intellectual property estate and a fully commercialized product (Alferon N Injection®). The Company wholly owns and exclusively operates a GMP certified manufacturing facility in the United States for commercial products. For more information please visit www.hemispherx.net.

Forward-Looking Statements

To the extent that statements in this press release are not strictly historical, all such statements are forward-looking, and are made pursuant to the safe harbor provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Words such as “believes,” “plans,” “anticipates,” and similar expressions are intended to identify forward-looking statements. These statements are based on the company’s current beliefs and expectations and represent the Company’s judgment as of the date of this release. The inclusion of forward-looking statements should not be regarded as a representation by Hemispherx that any of its plans will be achieved, including its intent to pursue the end-of-review conference and appeals process. These forward-looking statements are neither promises nor guarantees of future performance, and are subject to a variety of risks and uncertainties, many of which are beyond Hemispherx’s control, which could cause actual results to differ materially from those contemplated in these forward-looking statements. Examples of such risks and uncertainties include those set forth in the Disclosure Notice, above, as well as the risks described in Hemispherx’s filings with the Securities and Exchange Commission, including the most recent reports on Forms 10-K, 10-Q and 8-K and Hemispherx’s beliefs that the Ampligen® NDA may be covered by the new provisions of the FDASIA statute, which are subject to FDA interpretation and implementation, or that such provisions, if applicable, will be helpful with regard to obtaining FDA approval of the Ampligen® NDA. You are cautioned not to place undue reliance on these forward-looking statements, which speak only as of the date hereof, and Hemispherx undertakes no obligation to update or revise the information contained in this press release, whether as a result of new information, future events or circumstances or otherwise revise or update this release to reflect events or circumstances after the date hereof.

Company/Investor Contact:

Dianne Will

Hemispherx Biopharma, Inc.

518-398-6222

© Hemispherx Biopharma, Inc. voor GlobeNewswire

© Vertaling poppetje & zz, ME-gids


Een overzicht met officiële verklaringen van de FDA, Hemispherx, Nancy Klimas, commentaar van de CAA en Bob Miller die zijn hongerstaking niet wil opgeven:

http://www.hetalternatief.org/Ampligen%20FDA%202013%201095.htm


Hieronder een overzicht van berichten m.b.t. de Ampligen saga:

Eén reactie

Geef een antwoord

Zijbalk

Volg ons
ma
di
wo
do
vr
za
zo
m
d
w
d
v
z
z
28
29
30
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
29
30
31
1
Geen Evenementen
Recente Links