Opvattingen van patiënten worden niet vaak gehoord, althans niet in formele publicaties zoals wetenschappelijke publicaties of officiële rapporten. Dus het is verfrissend om het recent uitgebrachte document te lezen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met de naam “De stem van de patiënt”, met een samenvatting van de inbreng van patiënten en patiënten vertegenwoordigers op een publieke bijeenkomst op 25 april dit jaar. De discussie spitste zich toe op twee belangrijke onderwerpen: ziektesymptomen en de impact op hun dagelijks leven waar de patiënten met ME en CVS het meest last van hebben, en de perspectieven van patiënten op behandelingen. CVS en ME zijn ernstige ziekten waarvoor momenteel nog geen FDA goedgekeurde therapieën bestaan.
De FDA hield de bijeenkomst in het kader van hun initiatief ‘Patient-Focused Drug Development Initiative’ of ‘patiënt-gerichte ontwikkeling van geneesmiddelen’, een engagement van de FDA om meer systematisch de patiëntenperspectieven over hun ziekte te verzamelen en beschikbare therapieën om hun ziekte te behandelen. Als onderdeel van dit engagement houdt de FDA minstens 20 publieke bijeenkomsten over de komende vijf jaar, elk gericht op een specifiek ziektegebied. Meer informatie over dit initiatief kan hier gevonden worden: http://www.fda.gov/ForIndustry/UserFees/PrescriptionDrugUserFee/ucm326192.htm .
Algemeen was de conclusie van de FDA dat ME/CVS een “slopende ziekte is die ernstig invloed kan hebben op het dagelijks functioneren van de patiënten en die een verwoestend effect heeft op het leven van de patiënt”. En de belangrijkste thema’s uit de patiënten consultatie omvatten:
- Veel patiënten kunnen een specifiek moment in hun leven aanduiden wanneer ze de ziekte kregen.
- Patiënten worstelen dagelijks met hun symptomen, en de meest frequent vernoemde omvatten ernstige vermoeidheid of uitputting, stoornissen in het cognitief functioneren, chronische pijn, slaapmoeilijkheden, bloeddrukvallen en duizeligheid, gevoeligheid voor licht, geluid en temperatuur en vatbaarheid voor infecties.
- Post-exertionele malaise is een ernstige exacerbatie van die cognitieve en fysieke symptomen. Er kan een crash optreden na zelfs een minimale mentale of fysieke inspanning, die kan gebeuren zonder waarschuwing, en dagen, weken, maanden of zelfs jaren duren.
- Patiënten gebruiken of hebben een complex regime van behandelingen met geneesmiddelen of niet-geneesmiddelen geprobeerd om hun ziekte te behandelen en hun symptomen te bestrijden…Een eerste categorie geneesmiddelen heeft als intentie de onderliggende oorzaak te behandelen zoals immunomodulatoren, antiviralen en antibiotica. Een tweede categorie betreft symptoombestrijders voor o.a. slaapstoornissen, pijn, orthostatische intolerantie, gastro-intestinale problemen, hartslag en bloeddruk. Al deze behandelingen hadden wisselende successen in doeltreffendheid, en voor sommigen is niets doeltreffend.
- De ziekte eist een verwoestende tol op het leven van veel patiënten en hun families, met inbegrip van verlies van de loopbaan, verminderde kwaliteit van familieleven, sociale isolatie en gevoelens van hopeloosheid. Patiënten zijn wanhopig voor onderzoek en ontwikkeling van behandelingen.
De FDA meldt dat het dankbaar is voor patiënten, verzorgers en anderen die zo zorgvuldig en moedig hun ervaringen en perspectieven gedeeld hebben, en zegt dat het zorgvuldig deze inbreng van patiënten zal overwegen als het haar rol vervult in het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen.
Download het volledige FDA Rapport – “The Voice of The Patient: CFS and ME” door op onderstaande afbeelding te klikken:
© Vertaling en aanvulling ME-gids.net
Lees ook
- “Press Release. FDA’s Voice of the Patient Report on Chronic Fatigue Syndrome Reveals Disease Impact and Areas for Progress” (3 oktober 2013, Pandora.org)
- De FDA verklaart dat ME/CVS wordt gecategoriseerd als “ernstige of levensbedreigende ziekte”.
